USA kalleim ravim on nüüd Lenmeldy, 4.25 miljoni dollari suurune geeniteraapia, mille FDA kiitis heaks 18. märtsil haruldase geneetilise haigusega lastele, teatab Becker Hospital Review.
Metakromaatiline leukodüstroofia avaldub FDA andmetel motoorse ja kognitiivse funktsiooni kadumises ning varajases surmas. Esimene ja ainus ühekordne ravim patsientidele on Lenmeldy (atidarsagene autotemcel). Selle tootja Orchard Therapeutics ütles, et ravimi hulgimüügi soetusmaksumus on 4.25 miljonit dollarit.
20. märtsi pressiteates ütles Orchard, et hinnasilt “peegeldab väärtust, mida ravi võib pakkuda abikõlblikele patsientidele ja nende peredele, samuti võimalikku pikaajalist mõju, mida [ravi] võib avaldada üldisele tervishoiu kasutamisele, hooldajate tootlikkuse vähenemise minimeerimisele ja patsientide eluvõimalustele.”
Uuringus said Lenmeldyt 37 last ja neil vähenes oluliselt raskete motoorsete häirete ja surma risk võrreldes ravimata lastega. 5-aastaselt võis 71% ravitud lastest kõndida ilma abita. Kõik uuringus osalejad, kellel oli sümptomaatiline hiline infantiilne MLD, olid elus 6-aastaselt, võrreldes 58%-ga kontrollrühma lastest.
Enne selle heakskiitmist ütles kliinilise ja majandusliku ülevaate instituut, et ravim oleks kulutõhus, kui selle hind jääks vahemikku 2.3–3.9 miljonit dollarit.
Teiste graafikut täitvate ravimite hulka kuuluvad Hemgenix, 3.5 miljoni dollari suurune hemofiilia B-ravi; Elevidys, 3,2 miljoni dollari suurune lihasdüstroofia ravim; ja Skysona, 3 miljoni dollari suurune ravim adrenoleukodüstroofia vastu, vahendab CNN.
